淋巴管畸形是一種罕見的先天性脈管畸形，可導致器官結構功能障礙、反覆感染和畸形。傳統的治療手段如手術切除、硬化治療、激光治療的療效並不理想，而且容易復發。美國斯坦福大學醫學院的最近報道，3例兒童淋巴管畸形患者口服西地那非(偉哥)療效顯著。1例爲10周的女嬰，其右胸及手臂部位出現巨大先天性紫羅蘭色無搏動腫塊;5個月時發生充血性心力衰竭，超聲心動圖顯示肺動脈高壓但無先天畸形，經保守治療後，心肺功能惡化;9個月時心臟插管證實肺動脈高壓，開始西地那非治療，畸形逐漸消退，4個月後可見一薄的藍色斑塊和贅生組織，心臟MRI檢查證實僅有少量殘餘淋巴管畸形。
觀察到這一結果後，研究人員隨後開展了口服西地那非12周治療2例淋巴管畸形患兒的探索性試驗。第1例患兒年齡12個月，眼瞼部腫塊導致視線受阻，治療後患兒睜眼能力增加25%，但停藥後腫塊再次增大。第2例患兒15個月，有3個大的淋巴管畸形腫塊，硬化治療部分有效，接受西地那非治療後腫塊消退明顯，其中1個腫塊幾乎完全消退，但停藥後腫塊增大。治療未發現嚴重不良反應，2個家庭選擇繼續治療。
這些研究結果顯示，西地那非可以成爲治療淋巴管畸形的一個鼓舞人心的單藥或聯用藥物。研究人員已經開始進行一項雙盲、安慰劑對照研究，以觀察在更大人羣中是否能夠繼續得出此結果。
西地那非可能是通過鬆弛平滑肌來實現囊腫減壓。這種鬆弛作用還可使二級淋巴管重新開放。作者認爲，西地那非可能使淋巴系統內皮功能障礙恢復正常。
西地那非劑量根據體重而定：8～20kg、20～45kg和>45kg患兒的劑量爲10～80mg，每天3次(100mg/片)。
