近日，美國生物技術公司PartnerTherapeutics正式宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Leukine（sargramostim，沙格司亭）用於急性暴露於骨髓抑制劑量輻射的兒童和成人患者，主要治療急性放射綜合徵造血異常（H-ARS），以提高兒童和成人患者的生存率。值得一提的是，Leukine是首個在輻射暴露48小時後用藥能夠明顯提高生存率的H-ARS治療藥物。
急性輻射綜合徵（ARS）也被稱爲輻射毒性或輻射病，是一種由高劑量的穿透性輻射照射身體後引起的急性疾病。當輻射暴露導致骨髓中產生並維持機體免疫系統的幹細胞被破壞，就會導致H-ARS，患者發生感染、出血及死亡的風險升高。Leukine可促進血細胞的恢復，這些血細胞在幫助機體免疫系統對抗感染方面發揮着非常重要的作用，從而提高H-ARS患者的存活率。
由於倫理及可行性方面的原因，Leukine的療效研究不能在人類中開展，該藥的獲批是基於在動物中開展的療效研究數據。研究中，實驗動物在暴露於骨髓抑制劑量輻射後48小時開始進行Leukine（7mcg/kg/天）或安慰劑治療（每組36只動物），所用輻射劑量預期在非人類靈長類動物中在不給予支持性全血輸注或個體化抗生素治療的情況下在輻照後第60天的死亡率爲50-60%。數據顯示，在第60天，Leukine用藥組存活率顯著提高了85%（78%vs42%，p=0.0018）。此外，在接受更高劑量輻射暴露（這一骨髓移植劑量是致命的，在非人類靈長類動物中第60天的死亡率爲70-80%）的探索性隊列中，在第60天，Leukine也顯著提高了生存率（61%vs17%）。
在接受自體或異基因骨髓移植患者中開展的臨牀研究作爲該適應症的支持性數據，研究表明，Leukine能促進患者白細胞的恢復、降低嚴重且危及生命的感染髮生率、提高存活率。臨牀研究中，Leukine最常見的副作用是發熱、噁心、腹瀉和嘔吐。Leukine注射液已被報道超敏反應和輸注相關反應，對於此類事件，應密切觀察患者，尤其是那些存在肺部疾病的患者。
Leukine是一種免疫刺激劑，該藥是一種源於酵母的重組人粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（rhGM-CSF），能夠刺激各種免疫細胞例如單核細胞、巨噬細胞、嗜中性粒細胞和樹突狀細胞的生長和活化。在美國，Leukine於1991年獲批上市，目前已被批准5個血液學腫瘤學適應症：（1）用於急性髓性白血病（AML）患者，接受誘導化療後減少中性粒細胞的恢復時間以及減少嚴重危及生命的感染；（2）動員造血祖細胞進入外周血，以便採用白細胞分離術進行收集；（3）用於接受自體骨髓移植（BMT）治療的非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴細胞白血病（ALL）、霍奇金淋巴瘤（HL）患者，加速髓系細胞的恢復；（4）用於接受同種異體骨髓移植的患者，加速髓系細胞的恢復；（5）用於BMT失敗或延遲植入的患者。
