美國Transkaryotic公司最近發表了該公司對血友病a進行因子基因治療的臨牀I期試驗結果。研究咳嗽崩潰用基因工程方法處理患者細胞，作爲載體將凝血的基因轉移到患者體內，發現該治療對患者具有良好的安全性和耐久性。該試驗於1998年12月在美國馬薩諸塞州波士頓市BethisraelDeaconess醫學中心進行，共有12例血友病a患者接受Transkaryotic的Therapy(TM)轉基因治療。研究表明，當這些患者體內的轉基因細胞逐漸從1億增加到4億時，4例患者的出血次數和/或接受凝血因子輸血治療的頻率明顯下降，其中2名患者偶然出現外傷性出血，但治療後近1年沒有發生過自發性出血。另外，接受轉基因治療的患者在治療過程中沒有發生毒副反應。該公司的Transkaryotic Therapy(TM)轉基因療法是將採自於患者體內的細胞用基因工程方法進行加工後作爲一種轉基因載體用於轉基因治療。
