腎母細胞瘤好發於兒童，是兒童第二位常見的腹部惡性腫瘤。98%的病例發生於10歲以下，最多見於3歲以下的兒童，3歲以後發病率顯着降低，5歲以後少見，成人中罕見，約有3%發生在成人，被稱爲成人腎母細胞瘤。成人腎母細胞瘤中20%發生在15～20歲，80%發生在30～70歲。男女發病率無明顯差異，多數爲一側發病，3%～10%爲雙側，患者雙側同時或相繼發生。
腎母細胞瘤患兒絕大多數是無意中被發現腹部腫塊，如在給孩子洗澡、換衣或觸摸患兒腹部時觸到腫塊。通常腫塊表面光滑平整、質地硬、無壓痛，腫塊通常比較固定。有的患兒腹部膨隆或兩側不對稱。少數患兒有腹痛或噁心、嘔吐、食慾減退的消化系統疾病症狀。也有少數患兒表現爲血尿、發熱、高血壓。晚期患兒可出現面色蒼白、消瘦、精神萎靡，甚至出現轉移症狀，如咯血、頭痛等。有12%~15%的患兒會伴有先天性畸形，如先天性虹膜脈絡膜缺損、重複腎、馬蹄腎、多囊腎、異位腎、內臟肥大、臍膨出、巨舌、偏身肥大。成人腎母細胞瘤的臨牀表現與腎癌患者的臨牀表現相似，表現爲無症狀、血尿、腰腹痛、腹部腫塊等。
兒童腎母細胞瘤對放化療敏感，由於採用綜合治療，患兒的治癒率較高，是綜合治療惡性瘤成功的典範。20世紀50年代以前，腎母細胞瘤的治療方法只有手術，患兒5年生存率約爲20%。至20世紀50～60年代開始採用手術聯合放療，患兒5年生存率達到了45%～50%。此後，採用手術聯合放、化療的模式，患兒的5年生存率達到85%以上。如果需要術後放療應儘早進行。常用的化療藥物有放線菌素D(A)、環磷酰胺(C)、阿黴素(D)、長春新鹼(V)、依託鉑甙(E)、2巰基乙基磺酸納(M)。常用的方案有A+V方案、A+V+D方案、V+D+E+C+M方案。成人早期腎母細胞瘤患者以手術治療爲主，但成人晚期腎母細胞瘤患者的治療效果遠沒有兒童患者好，除手術治療外，至今還沒有探索出療效好的綜合治療方案。
