年齡因素：由於年齡的原因，兒童和老年人的解剖生理特徵和生化功能與成人有很大的不同。藥物在體內的分佈、吸收、代謝和排泄也有不同的規律，療效和不良反應也有所不同。兒童肝腎功能尚未完全發育，藥物清除率低，易受藥物影響。例如，新生兒肝臟中葡萄糖醛酸的結合能力仍然缺乏。氯黴素的應用可能導致灰嬰綜合徵，嗎啡的應用可能導致呼吸抑制。隨着年齡的增長，老年人的肝腎功能會自然下降，藥物清除率會下降，各種藥物的半衰期會有不同程度的延長，容易出現不良反應。
性別因素：女性脂肪的比例大於男性，因此脂溶性藥物的分佈會有所不同。同一劑量相同的藥物會有不同的療效。此外，瀉藥和其他刺激腸道的藥物可能會導致女性骨盆充血，增強子宮收縮，導致月經過多，孕婦可能會導致流產。婦女的妊娠、月經和哺乳期可能會影響藥物的療效。
遺傳因素：一些先天性遺傳異常會影響藥物的療效，主要表現在藥物體內的異常轉化，可分爲快代謝型和慢代謝型。快代謝會加速藥物的新陳代謝，快速滅活，降低血液濃度，降低功效，而慢代謝會緩慢代謝，延長半衰期，增加血液濃度，增加不良反應。
種族因素：研究表明，普萘洛爾、嗎啡等藥物的療效和副作用在黃種人和白種人之間存在明顯差異。在中國使用前，必須進行相應的臨牀研究。
心理因素：心理因素對某些藥物的療效也有很大的影響。臨牀對臨牀的影響"影響藥物效應的社會因素"研究表明，同一種藥物的價格越貴，患者往往認爲質量好，療效好，用藥後效果越好。
病理狀態：疾病的進展和併發症會影響藥物的療效。例如，如果結核病患者同時患有糖尿病，服用抗結核藥物時，糖尿病血糖往往控制不良，降糖藥物療效差，抗結核藥物療效差。
