兒童代謝功能差，造血機能不健全，對氯黴素的毒性耐受性差，即使是濃度不高的氯黴素眼藥水，也有引起中毒的危險。
氯黴素眼藥水滴眼後，藥液被鼻或咽部黏膜迅速吸收進入血流，當特異體質(敏感性增高)接觸該藥後，直接影響骨髓細胞脫氧核糖核酸的合成，從而導致骨髓造血幹細胞損害。
新近英國《新英格蘭醫學雜誌》報道了一例用氯黴素眼藥水滴眼後，發生再生障礙性貧血的病例。近年國內亦有報道，一個平素健康，無肝、腎和出血病史的病兒，因患流行性結膜炎，使用兩支氯黴素眼藥水後導致急性再障而死亡。再障是一種由多種原因引起的骨髓造血功能衰竭的綜合徵，表現爲進行性貧血、出血傾向和反覆繼發感染。發病率雖低，但病死率極高，一旦發生常難以逆轉。少數存活者可發展爲粒細胞性白血病。因此，家長要引起高度重視，慎用氯黴素眼藥水。
