肌營養不良症由於病程緩慢，在治療上有很大的困難。現在雖然有上百種藥物的臨牀應用，但是停藥後病情發展更嚴重，需要長期堅持用藥。中醫上也有輔助治療方法，但是治標不治本。
1.三磷酸腺苷（ATP）
能暫時緩解症狀。肌注後，尿酸排泄增加，代謝活躍，停藥後症狀發展迅速。
2.三磷酸苷（UPT）
通過糖代謝而改善症狀。停藥後癱瘓發展更快。
3.維生素E
通過細胞膜功能的改善提高受累骨骼肌的肌力。
4.地塞來鬆、葡萄糖、胰島素、心可定等等。
5.中醫治療
（1）脾胃虛弱 治宜益氣健脾，調和脾胃。方用四君子湯加味。藥用：黨蔘、白朮、茯苓、炙甘草。脾虛痰溼盛者，加蒼朮、半夏、陳皮等；氣虛明顯者，可以改黨蔘爲人蔘，加用黃芪。
（2）氣血虧虛 治宜氣血雙補，益氣養血。方用八珍湯加減。藥用：黨蔘、白朮、茯苓、當歸、白芍、熟地、懷牛膝、炙甘草。氣血虧虛明顯者，可加用一些羊肉、牛肉、阿膠、鹿角膠等血肉有情之品；氣虛明顯者，加黃芪。
（3）肝腎不足 治宜滋補肝腎，強筋壯骨。方用虎潛丸加減。藥用：龜板、懷牛膝、當歸、枸杞、黨蔘、熟地、白芍、知母、陳皮。陰虛有熱者，加黃柏、地骨皮、鱉甲等；肝風內動，筋惕肉跳者，加天麻、鉤藤、石決明等；兼有淤象者，加雞血藤、丹蔘、赤芍等。
（4）溼熱侵淫 治宜清利溼熱，健脾和中。方用三妙丸加味。藥用：黃柏、蒼朮、牛膝、薏苡仁、扁豆、茯苓、陳皮、白朮。脾虛者；加黨蔘、黃精；溼盛者可加藿香、佩蘭、竹葉等。
6.體療
臨牀實踐表明，適當的體育鍛煉及各關節的充分活動雖然不能治癒本病，但至少可以延緩更嚴重的肌肉萎縮、肌無力和關節攣縮的發生。因此，鼓勵病人進行儘量多的活動在本病的治療中起着較爲重要的作用。
7.鍼灸
本病患者應慎用鍼灸治療，尤其是要慎用體針治療。在必需應用鍼灸治療時，一定要注意掌握針刺的刺激強度，本病患者不宜使用強刺激。
（1）體針 可以選取脾俞、腎俞、中脘、足三裏、腰陽關、膈俞、曲池、合谷、環跳、肩井、風池、陽陵泉、大椎、承山、公孫等穴，每次選取6～10穴，不宜取穴過多。留針20分鐘。隔日鍼灸1次。
（2）耳針 選取肝、脾、腎、內分泌、皮質下等穴。可以針刺；可以埋針也可以埋豆按壓刺激。
（3）頭針 取運動區的前1/5，中2/5處作頭針及相應治療。
